修飾的DNA亞(ya) 磷酰胺和RNA亞(ya) 磷酰胺在研究中發揮著至關(guan) 重要的作用，因為(wei) 它們(men) 允許將特定的化學修飾引入核酸中，從(cong) 而能夠研究結構功能關(guan) 係、基因表達調控以及基因編輯和RNA幹擾(RNAi)等治療應用。最近，科學家（見下文參考文獻）研究了RNA幹擾作為(wei) 靶向基因沉默工具的潛力及其在基因技術和治療開發中的應用。RNAi是一種自然防禦機製，利用短幹擾RNA(siRNA)來沉默特定基因。這些siRNA形成RNA誘導的沉默複合物(RISC)，可降解目標mRNA序列，從(cong) 而導致基因沉默，但不會(hui) 引起非...

亞(ya) 磷酰胺，也稱為(wei) amidite，是一種用於(yu) 合成寡核苷酸的化合物，寡核苷酸是短鏈核苷酸。它們(men) 由連接到亞(ya) 磷酰胺基團的核苷堿基（腺嘌呤、鳥嘌呤、胞嘧啶、胸腺嘧啶或尿嘧啶）組成，亞(ya) 磷酰胺基團能夠在合成過程中與(yu) 不斷增長的核苷酸鏈形成共價(jia) 鍵合。寡核苷酸合成中的亞(ya) 磷酰胺亞(ya) 磷酰胺主要用於(yu) 構建寡核苷酸序列的過程，該過程分為(wei) 多個(ge) 步驟，通常為(wei) 三步或四步。每個(ge) 步驟都涉及特定的反應和純化步驟，以將單個(ge) 核苷酸添加到不斷增長的寡核苷酸鏈中並組裝所需的更長序列。在合成過程中，亞(ya) 酰胺被激活並附著在固體(ti) 載體(ti) 上，...

可電離脂質是一類脂質分子，在生理pH值下保持中性，但在低pH值下質子化，使它們(men) 帶正電荷，ALC-0315（圖1）是一個(ge) 例子，其胺位點可在低pH值下質子化。圖1：ALC-0315的結構可電離脂質是可電離脂質納米顆粒(LNP)的關(guan) 鍵成分之一，已廣泛用於(yu) RNA治療藥物的全身遞送。LNPs中的其他脂質分子包括輔助脂質、膽固醇、PEG脂質等。LNP製劑中常見的可電離脂質材料包括C12-200、cKK-E12和DLin-MC3-DMA。這些LNP在0.002mgsiRNA/kg的劑量水平...

陽離子脂質（lipoplexes）和聚合物（polyplexes）是常用的非病毒基因遞送係統。Tee技術（觸發內(nei) 體(ti) 逃逸）結合並利用了兩(liang) 個(ge) 實體(ti) 的特性，以實現極其有效的核酸遞送到細胞中。事實上，新一代脂多胺含有親(qin) 脂部分（例如脂質）和帶電多胺部分（例如陽離子聚合物）。這些部分協同作用，確保緊密的核酸壓縮和保護以及內(nei) 體(ti) 膜非常有效的去穩定，從(cong) 而允許在胞質溶膠中釋放大量核酸並攝取DNA核。特別關(guan) 注可生物降解實體(ti) 的合成。這樣，轉染試劑不會(hui) 幹擾細胞機製，每次實驗都能保持高細胞活力，並避免任何...

Magnetofection™是一種簡單且高效的方法轉染方法可轉染原代細胞和難轉染細胞。Magnetofection™的原理是將核酸、轉染試劑或病毒與(yu) 特定的磁性納米粒子結合起來。然後將所得的分子複合物濃縮並運輸到由適當磁場支持的細胞中。通過這種方式，利用施加在基因載體(ti) 上的磁力可以將所施加的全部載體(ti) 劑量非常快速地集中在細胞上，從(cong) 而使100%的細胞與(yu) 有效的載體(ti) 劑量接觸，並促進細胞攝取。它是如何工作的？磁性納米顆粒由氧化鐵製成，可生物降解，並根據應用塗有特定...

發展後脂轉染（基於(yu) 脂質的轉染方法）和磁轉染（基於(yu) 磁性納米顆粒的轉染方法），OZBiosesciences通過設計和合成新型陽離子羥基化雙親(qin) 多嵌段聚合物(CHAMP)改變了Polyfection，該聚合物具有生物相容性、可裂解、pH響應性和雙功能。我們(men) 基於(yu) CHAMP技術創建了一種全新的轉染劑，以區別於(yu) 通常使用經典轉染方法進行的轉染劑。這種新型雙功能共聚物具有生物相容性、可電離性和pH敏感性。它由三個(ge) 部分組成，結合並引入了三個(ge) 協同概念：由於(yu) 其電荷、pH敏感和疏水特性，“穿過膜屏障”的...