RNA療法具有改變醫學領域的潛力,因為(wei) 它們(men) 安全、 易於(yu) 複製 (例如IVT)並且提供大量的 多功能性。
裸 mRNA 療法通常不穩定。它們(men) 需要高劑量並且對細胞膜的滲透性低。 藥物遞送係統 對於(yu) 體(ti) 外、臨(lin) 床前和臨(lin) 床應用遞送 mRNA 是必需的。為(wei) 此, OZ Biosesciences 提供 文件夾 & 定製脂質納米顆粒 (LNP) 輸送係統。
迄今為(wei) 止,LNP 製劑代表了先進的核酸治療非病毒遞送平台,也是治療多種疾病的有前景的候選藥物。
RNA療法具有改變醫學領域的潛力,因為(wei) 它們(men) 安全、易於(yu) 複製(例如IVT)並且提供大量的多功能性。
裸 mRNA 療法通常不穩定。它們(men) 需要高劑量並且對細胞膜的滲透性低。藥物遞送係統對於(yu) 體(ti) 外、臨(lin) 床前和臨(lin) 床應用遞送 mRNA 是必需的。為(wei) 此,OZ Biosesciences提供文件夾& 定製脂質納米顆粒 (LNP) 輸送係統。
迄今為(wei) 止,LNP 製劑代表了先進的核酸治療非病毒遞送平台,也是治療多種疾病的有前景的候選藥物。
LNP 已被 FDA 批準用於(yu) 通過遞送 siRNA(例如 Patisiran)來治療澱粉樣變性疾病,最近又被批準用於(yu) 基於(yu) mRNA-LNP 的廣泛分布的 SARS-CoV-2 疫苗(例如 BNT162b2 和 mRNA-1273)。
因此,LNP 代表了一種有效的方法來提供:
核酸有效負載(DNA 和 RNA)
活性藥物成分 (API),例如小藥物或蛋白質進入細胞。