小分子的分化誘導作用

幹細胞在體(ti) 外的擴增和分化通常需要額外的生長因子和信號分子。研究證明，小分子可以選擇性地激活或抑製特定的發育信號通路，因此它們(men) 可以替代昂貴的生長因子來誘導多能幹細胞分化成特定類型的細胞。例如，抗壞血酸可以有效增強胚胎幹細胞分化為(wei) 心肌細胞，間充質幹細胞（MSCs）在地塞米鬆、β甘油磷酸鈉和維生素C的共同作用下可以分化成成骨細胞。 與(yu) 傳(chuan) 統技術體(ti) 係相比，小分子誘導的幹細胞分化技術更安全、更簡單，更易於(yu) 規範和調控。

使用小分子重編程

將終末分化的成體(ti) 細胞逆轉為(wei) 多能細胞甚至全能細胞的方法稱為(wei) 體(ti) 細胞重編程或隻是重編程。2006年，Shinya Yamanaka證明，通過將四種因子（Oct3 / 4，Sox2，c-Myc和Klf4）引入小鼠成纖維細胞可以獲得誘導多能幹細胞（iPSC）。雖然這項技術推動幹細胞研究進入了一個(ge) 新的時代，但它仍然存在潛在的風險，如致瘤性。2013年，鄧洪奎證實，使用七種小分子的組合可以誘導小鼠體(ti) 細胞重編程為(wei) 多能幹細胞，也稱為(wei) 化學誘導多能幹細胞（CiPSCs）。

使用小分子進行轉分化

轉分化，也稱為(wei) 譜係重編程，是一個(ge) 成熟的體(ti) 細胞轉化為(wei) 另一個(ge) 成熟的體(ti) 細胞而不經曆中間多能狀態或祖細胞類型的過程。這項技術為(wei) 疾病建模和分子替代療法的開發帶來了全新的思路。例如，在2015年，謝欣的小組使用六種小分子的組合在體(ti) 外成功地將小鼠尾尖成纖維細胞轉分化為(wei) 心肌細胞。這些化學誘導的心肌樣細胞（CiCMs）可以有節奏地自動收縮，表達心髒特異性基因，並具有與(yu) 心肌細胞相似的電生理特征。